Exjade è un farmaco chelante del ferro a base di deferasirox, indicato per rimuovere l’eccesso di ferro accumulato nell’organismo in seguito a frequenti trasfusioni di sangue o, in alcuni casi, a causa di patologie che ne aumentano l’assorbimento. Il deferasirox si lega al ferro in eccesso e lo elimina principalmente attraverso le feci, proteggendo così organi vitali come il fegato e il cuore dai danni a lungo termine causati dal sovraccarico di ferro.

 

 

Cos’è Exjade e a cosa serve

 

Exjade contiene il principio attivo deferasirox, un chelante del ferro somministrato per via orale. A differenza di altri trattamenti ferrochelanti che richiedono infusioni sottocutanee, Exjade può essere assunto comodamente a casa dal paziente, rendendo la gestione del sovraccarico di ferro molto più pratica e meno invasiva.

In pazienti affetti da diverse forme di anemia — come la talassemia, l’anemia falciforme o le sindromi mielodisplastiche (MDS) — sono spesso necessarie ripetute trasfusioni di sangue. Queste, tuttavia, introducono nell’organismo quantità di ferro che il corpo non è in grado di eliminare naturalmente, causando nel tempo un pericoloso accumulo che può danneggiare fegato, cuore e altri organi vitali. Exjade interviene proprio su questo meccanismo, legandosi al ferro in eccesso e facilitandone l’eliminazione prevalentemente con le feci.

 

Exjade è indicato nelle seguenti situazioni cliniche:

• trattamento del sovraccarico di ferro dovuto a frequenti trasfusioni di sangue in pazienti con beta talassemia major di età pari o superiore a 6 anni;
• trattamento del sovraccarico di ferro quando la terapia con la deferoxamina è controindicata o inadeguata, in pazienti con beta talassemia major con sovraccarico da trasfusioni non frequenti, in pazienti con altre forme di anemia, e in bambini tra 2 e 5 anni;
• trattamento del sovraccarico di ferro associato alle sindromi talassemiche non trasfusione-dipendenti, in pazienti di età pari o superiore a 10 anni, quando la terapia con deferoxamina è controindicata o inadeguata.

Il trattamento con Exjade è a lungo termine, può durare mesi o anni, e deve sempre essere supervisionato da un medico esperto nella gestione del sovraccarico di ferro.

 

 

Formulazioni disponibili di Exjade

 

Exjade è disponibile in tre diverse forme farmaceutiche, ciascuna con caratteristiche di somministrazione specifiche. Tutte le formulazioni contengono lo stesso principio attivo, il deferasirox, ma presentano profili farmacocinetici diversi che implicano dosaggi differenti tra le compresse dispersibili rispetto alle compresse rivestite con film e al granulato in bustina. È importante non sostituire una formulazione con un’altra senza consultare il medico, poiché è necessario un preciso ricalcolo della dose.

 

Compresse dispersibili (125 mg, 250 mg, 500 mg)

 

Le compresse dispersibili rappresentano la formulazione storica di Exjade, disponibile in tre dosaggi: 125 mg, 250 mg e 500 mg. Si presentano come compresse di colore biancastro, rotonde e piatte, con impressi i codici “J 125”, “J 250” o “J 500” su un lato e “NVR” sull’altro. Devono essere completamente disciolte in acqua o in succo di frutta (senza polpa) prima dell’assunzione e vanno bevute a stomaco vuoto, almeno 30 minuti prima di qualsiasi pasto.

Le confezioni contengono 28, 84 o 252 compresse dispersibili. La formulazione da 500 mg è disponibile anche in confezioni multiple da 294 compresse (3 confezioni da 98).

 

 

Compresse rivestite con film (90 mg, 180 mg, 360 mg)

 

Le compresse rivestite con film sono la formulazione più recente di Exjade, disponibile nei dosaggi di 90 mg, 180 mg e 360 mg. Si presentano in forma ovale e biconvessa, con colorazioni diverse a seconda della concentrazione:

• EXJADE 90 mg: colore azzurro, impresso “90” su un lato e “NVR” sull’altro;
• EXJADE 180 mg: colore blu medio, impresso “180” su un lato e “NVR” sull’altro;
• EXJADE 360 mg: colore blu scuro, impresso “360” su un lato e “NVR” sull’altro.

A differenza delle compresse dispersibili, le compresse rivestite con film possono essere assunte a stomaco vuoto oppure con un pasto leggero, offrendo maggiore flessibilità. Per i pazienti che hanno difficoltà a deglutire le compresse intere, è possibile frantumarle e somministrarle su cibi morbidi come yogurt o passata di mela, da consumare subito e completamente. Ogni confezione contiene 30 o 90 compresse, con confezioni multiple da 300 compresse.

 

 

Granulato in bustina (90 mg, 180 mg, 360 mg)

 

Il granulato in bustina è una formulazione pensata per facilitare l’assunzione nei pazienti che non riescono a ingerire compresse. Disponibile nei dosaggi di 90 mg, 180 mg e 360 mg, si presenta come granulato da bianco a quasi bianco. Deve essere somministrato spargendo la dose completa su cibi morbidi come yogurt o passata di mela; il cibo deve essere consumato immediatamente e completamente, senza conservare resti per usi successivi. Ogni confezione contiene 30 bustine. Anche questa formulazione, come le compresse rivestite con film, può essere assunta con o senza un pasto leggero.

Nota importante sulle dosi tra formulazioni: le compresse rivestite con film e il granulato in bustina richiedono una dose circa il 30% inferiore rispetto alle compresse dispersibili, in virtù di un diverso profilo farmacocinetico (maggiore biodisponibilità). Qualsiasi passaggio da una formulazione all’altra richiede obbligatoriamente il ricalcolo della dose da parte del medico.

 

 

Controindicazioni e precauzioni di Exjade

 

Quando non usare Exjade

 

Exjade non deve essere assunto nelle seguenti situazioni:

• allergia nota al deferasirox o a uno qualsiasi degli eccipienti del medicinale;
• malattia renale moderata o grave;
• assunzione contemporanea di altri farmaci chelanti del ferro;
• fase avanzata della sindrome mielodisplastica (MDS) o tumore allo stadio avanzato (Exjade non è raccomandato in queste situazioni).

 

 

Avvertenze e monitoraggio

 

Prima di iniziare il trattamento con Exjade è fondamentale informare il medico in presenza di problemi renali o epatici, disturbi cardiaci dovuti al sovraccarico di ferro o bassi livelli di piastrine e globuli bianchi agli esami del sangue. Durante la terapia è necessario segnalare immediatamente al medico sintomi come:

• marcata riduzione dell’eliminazione di urine (possibile segnale di danno renale);
• sonnolenza, dolore addominale in sede destra, ingiallimento della pelle o degli occhi (segnali di problemi epatici);
• ittero o urine scure;
• eruzione cutanea grave, difficoltà respiratorie, gonfiore al viso o alla gola (reazione allergica grave);
• vesciche su labbra, occhi o bocca, desquamazione della pelle e febbre alta (segni di reazioni cutanee gravi come la Sindrome di Stevens-Johnson);
• difficoltà cognitive, sonnolenza eccessiva o scarsa energia (possibile segno di elevati livelli di ammonio nel sangue);
• vomito con sangue o feci nere;
• dolore addominale frequente, bruciori di stomaco ricorrenti;
• visione offuscata o diminuzione dell’udito.

 

Durante l’intera durata della terapia il paziente viene sottoposto regolarmente a esami del sangue e delle urine per monitorare i livelli di ferritina, la funzionalità renale (creatinina, proteine nelle urine) e la funzionalità epatica (transaminasi). Una volta all’anno vengono anche esaminati la vista e l’udito. Nei casi sospetti di danno renale significativo il medico può richiedere una biopsia renale. Per valutare la quantità di ferro nel fegato si può ricorrere a esami di risonanza magnetica (MRI).

Gravidanza e allattamento: Exjade non è raccomandato in gravidanza, a meno che non sia strettamente necessario. Poiché il farmaco può ridurre l’efficacia dei contraccettivi ormonali, le pazienti che li utilizzano devono adottare un metodo contraccettivo aggiuntivo (ad esempio il preservativo). L’allattamento al seno non è raccomandato durante il trattamento.

Guida e macchinari: in caso di vertigini dopo l’assunzione, è sconsigliato guidare o utilizzare macchinari finché il disturbo non si risolve.

 

 

Interazioni di Exjade con altri farmaci

 

Exjade può interagire con numerosi medicinali. È indispensabile comunicare al medico o al farmacista l’assunzione di qualsiasi altro farmaco, compreso quelli da banco. Le interazioni più rilevanti riguardano:

• altri chelanti del ferro (associazione assolutamente controindicata);
• antiacidi contenenti alluminio (non assumere alla stessa ora di Exjade);
• ciclosporina (usata per prevenire il rigetto del trapianto o per artrite reumatoide e dermatite atopica);
• simvastatina (usata per il colesterolo alto);
• antidolorifici e antinfiammatori (aspirina, ibuprofene, corticosteroidi);
• bisfosfonati orali (usati per l’osteoporosi);
• farmaci anticoagulanti;
• contraccettivi ormonali;
• bepridil ed ergotamina (usati per problemi cardiaci ed emicrania);
• repaglinide (usata per il diabete);
• rifampicina (usata per la tubercolosi);
• fenitoina, fenobarbitale, carbamazepina (usati per l’epilessia);
• ritonavir (usato per l’infezione da HIV);
• paclitaxel (usato nel trattamento di tumori);
• teofillina (usata per malattie respiratorie come l‘asma);
• clozapina (usata per disturbi psichiatrici come la schizofrenia);
• tizanidina (usata come rilassante muscolare);
• colestiramina (usata per ridurre il colesterolo nel sangue);
• busulfano (usato come pre-trattamento al trapianto di midollo osseo);
• midazolam (usato per ansia e disturbi del sonno).

Per alcuni di questi farmaci potranno essere necessarie analisi aggiuntive per monitorarne i livelli nel sangue durante la co-somministrazione con Exjade.

 

 

Come si usa Exjade: dosaggio e somministrazione

 

Posologia per le compresse rivestite con film e il granulato in bustina

 

La dose di Exjade viene sempre calcolata in base al peso corporeo del paziente. Il medico indica esattamente quante compresse o bustine assumere ogni giorno. Le dosi usuali per le compresse rivestite con film e il granulato in bustina sono:

• Dose iniziale per pazienti che ricevono trasfusioni frequenti: 14 mg per chilogrammo di peso corporeo al giorno. Il medico può indicare una dose diversa in base alle esigenze individuali;
• Dose iniziale per pazienti che non ricevono trasfusioni frequenti: 7 mg per chilogrammo di peso corporeo al giorno;
• Dose massima giornaliera per pazienti trasfusi: 28 mg/kg;
• Dose massima giornaliera per adulti non trasfusi: 14 mg/kg;
• Dose massima giornaliera per bambini/adolescenti non trasfusi: 7 mg/kg.

 

 

Posologia per le compresse dispersibili

 

Per le compresse dispersibili le dosi iniziali equivalgono a circa il 40% in più rispetto a quanto previsto per le compresse rivestite e il granulato, a causa della minore biodisponibilità. Anche in questo caso il medico calcola con precisione la dose adeguata al peso del paziente e fornisce istruzioni specifiche.

 

 

Come assumere Exjade

 

Indipendentemente dalla formulazione, Exjade si assume una volta al giorno, tutti i giorni, alla stessa ora. È consigliabile scegliere un orario fisso per facilitare il ricordo della dose quotidiana.

• Compresse dispersibili: sciogliere completamente in un bicchiere d’acqua o succo di frutta senza polpa (100-200 ml). Assumere a stomaco vuoto, almeno 30 minuti prima dei pasti. Se rimane un residuo nel bicchiere, aggiungere altra acqua o succo, rimescolare e bere;
• Compresse rivestite con film: assumere a stomaco vuoto o con un pasto leggero. Se non è possibile deglutire la compressa intera, è possibile frantumarla e somministrarla su yogurt o passata di mela, da consumare subito;
• Granulato in bustina: spargere su yogurt o passata di mela e consumare immediatamente. Può essere assunto con o senza un pasto leggero.

 

 

Cosa fare in caso di dose dimenticata o sovradosaggio

 

Se si dimentica una dose, assumerla non appena ci si ricorda durante la stessa giornata. Il giorno seguente proseguire normalmente con la dose prevista, senza raddoppiare per compensare la dose saltata.

In caso di sovradosaggio — ossia se si è assunta una quantità superiore a quella prescritta, o se qualcuno ha ingerito accidentalmente il medicinale — contattare immediatamente il medico o il pronto soccorso portando con sé la confezione. Il sovradosaggio può causare dolore addominale, diarrea, nausea, vomito e gravi problemi a reni e fegato.

Non interrompere mai il trattamento senza il consenso del medico: sospendere l’assunzione di Exjade comporta l’interruzione del processo di rimozione del ferro in eccesso dall’organismo.

 

 

Effetti indesiderati di Exjade

 

Come tutti i medicinali, Exjade può causare effetti indesiderati, sebbene non tutte le persone li manifestino. La maggior parte sono di entità lieve o moderata e tendono a risolversi spontaneamente entro pochi giorni o settimane dall’inizio del trattamento.

 

Effetti gravi (richiedono sospensione immediata)

 

I seguenti effetti, classificati come non comuni (fino a 1 persona su 100) o rari (fino a 1 persona su 1.000), richiedono la sospensione immediata del farmaco e contatto urgente con il medico:

• eruzione cutanea grave, difficoltà respiratorie, capogiri, gonfiore al viso o alla gola (reazione allergica grave);
• combinazione di eruzione cutanea, vesciche su labbra/occhi/bocca, desquamazione della pelle, febbre alta e sintomi simil-influenzali (reazioni cutanee gravi);
• marcata riduzione dell’eliminazione di urine (danno renale);
• sonnolenza, dolore nella parte destra dell’addome, ittero, urine scure (problemi epatici);
• difficoltà cognitive, confusione, eccessiva sonnolenza (alti livelli di ammonio nel sangue);
• vomito con sangue o feci nere;
• dolore addominale frequente, specialmente dopo i pasti;
• bruciori di stomaco ricorrenti;
• perdita parziale della capacità visiva;
• pancreatite (grave dolore nella parte superiore dell’addome).

 

 

Effetti molto comuni e comuni

 

Molto comuni (possono interessare più di 1 persona su 10):

• alterazioni dei test di funzionalità renale.

 

Comuni (possono interessare fino a 1 persona su 10):

• disturbi gastrointestinali: nausea, vomito, diarrea, dolore addominale, gonfiore, stitichezza, indigestione;
• eruzione cutanea;
• mal di testa;
• alterazione dei test di funzionalità epatica;
• prurito;
• alterazioni del test delle urine (proteine nelle urine).

 

 

Effetti non comuni e a frequenza non nota

 

Non comuni (possono interessare fino a 1 persona su 100):

• capogiri;
• febbre;
• mal di gola;
• gonfiore alle braccia o alle gambe;
• alterazione del colore della pelle;
• ansia;
• disturbi del sonno;
• stanchezza fisica;
• visione offuscata o annebbiata;
• diminuzione dell’udito.

 

A frequenza non nota (non definibile sulla base dei dati disponibili):

• trombocitopenia, peggioramento dell’anemia, neutropenia o pancitopenia (riduzione delle cellule del sangue);
• perdita dei capelli;
• calcoli renali;
• bassa produzione di urina;
• lacerazione nella parete dello stomaco o dell’intestino;
• acidosi metabolica (aumentata acidità del sangue).

In caso di comparsa di qualsiasi effetto indesiderato, incluso quelli non elencati, è sempre opportuno rivolgersi al medico o al farmacista. Gli effetti indesiderati possono essere segnalati anche tramite il sistema nazionale di segnalazione (AIFA).

 

 

Come conservare Exjade

 

Exjade, in tutte le sue formulazioni, deve essere conservato fuori dalla portata e dalla vista dei bambini. Non deve essere utilizzato dopo la data di scadenza riportata sulla confezione (dopo “EXP” sul blister o sulle bustine, e dopo “Scad.” sulla scatola). La data di scadenza si riferisce all’ultimo giorno del mese indicato. Non utilizzare confezioni danneggiate o che mostrano segni di manomissione.

Il medicinale non deve essere smaltito nelle acque di scarico o nei rifiuti domestici. Chiedere al farmacista come eliminare correttamente i medicinali non più utilizzati, contribuendo così alla protezione dell’ambiente.

 

 

 

 

FAQ su Exjade (deferasirox)

 

Exjade si può prendere con il cibo?

Dipende dalla formulazione. Le compresse dispersibili vanno assunte a stomaco vuoto (almeno 30 minuti prima dei pasti). Le compresse rivestite con film e il granulato in bustina, invece, possono essere presi sia a stomaco vuoto che con un pasto leggero. In ogni caso è importante rispettare le istruzioni del medico e assumere il farmaco sempre alla stessa ora.

 

Cosa fare se si dimentica una dose di Exjade?

Se si dimentica una dose, assumerla non appena ci si ricorda, a condizione che sia ancora la stessa giornata. Il giorno successivo proseguire con la dose abituale. Non si deve mai prendere una doppia dose per recuperare quella saltata.

 

Exjade è sicuro nei bambini?

Exjade può essere utilizzato nei bambini a partire dai 2 anni d’età nei pazienti che ricevono regolari trasfusioni di sangue. Per i pazienti non trasfusione-dipendenti, l’uso è indicato a partire dai 10 anni. Nei bambini di età inferiore a 2 anni Exjade non è raccomandato. Il medico aggiusterà periodicamente la dose in base alla crescita del bambino.

 

Quanto dura il trattamento con Exjade?

Il trattamento con Exjade è a lungo termine e può durare mesi o anni, a seconda delle necessità cliniche di ogni paziente. La durata è stabilita dal medico sulla base del monitoraggio dei livelli di ferro e della risposta alla terapia. Non si deve interrompere il trattamento senza indicazione medica.

 

Exjade può danneggiare i reni?

Il danno renale è uno degli effetti indesiderati possibili di Exjade, per questo la funzionalità renale viene monitorata regolarmente durante la terapia tramite esami del sangue (creatinina) e delle urine (proteine). In caso di marcata riduzione della produzione di urine è necessario contattare immediatamente il medico. Il farmaco è controindicato nei pazienti con malattia renale moderata o grave.

 

Exjade interagisce con i contraccettivi ormonali?

Sì. Exjade può ridurre l’efficacia dei contraccettivi ormonali. Le pazienti che utilizzano questa forma di contraccezione devono adottare un metodo contraccettivo aggiuntivo (ad esempio il preservativo) durante il trattamento con Exjade. È fondamentale discuterne con il medico prima di iniziare la terapia.